复星国际旗下复宏汉霖创新药纳入突破性治疗药物程序-独家
2023-04-19 11:20:16
证券之星
(资料图片)
近日，复星国际旗下复宏汉霖宣布，根据国家药品监督管理局药品审评中心网站公示，创新型BRAF V600E小分子抑制剂HLX208被正式纳入突破性治疗品种名单，用于治疗BRAF V600E突变的成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)和Erdheim-Chester病(ECD)。目前，HLX208在BRAF V600E突变的LCH和ECD中的II期临床研究正在进行中。
根据《国家药品监督管理局关于发布突破性治疗药物审评工作程序(试行)等三个文件的公告》(2020年第82号)，突破性治疗药物程序适用范围为 “防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病、对于尚无有效治疗手段的，该药物可以提供有效防治手段或与现有治疗手段相比具有更明显的临床优势”。
目前ECD与LCH均被认为属于炎性髓系肿瘤，严重影响患者生存质量，已被中国国家卫生健康委员会(卫健委)纳入《第一批罕见病目录》。目前，除在美国有一款BRAF抑制剂获批用于BRAF V600E突变型ECD的治疗之外，全球范围内尚无同类靶向疗法获批用于治疗BRAF V600E突变型LCH，存在尚未解决的治疗需求。
